Tính toán kích thước mẫu tham số và phân tích không tham số

Tôi tò mò muốn biết liệu có ai có tài liệu tham khảo cụ thể (văn bản hoặc bài báo) để hỗ trợ thực tiễn phổ biến trong tài liệu y khoa về thực hiện tính toán kích thước mẫu bằng các phương pháp tham số (nghĩa là phân phối bình thường và phương sai đo lường nhất định) khi phân tích kết quả thử nghiệm chính sẽ được thực hiện bằng các phương pháp không tham số.

Một ví dụ: kết cục chính là thời gian nôn sau khi cho một loại thuốc nhất định, được biết là có giá trị trung bình là 20 phút (SD 6 phút), nhưng có phân phối lệch phải đáng chú ý. Việc tính toán kích thước mẫu được thực hiện với các giả định được liệt kê ở trên, sử dụng công thức

, $n(\text{per-group})=f(\alpha,\beta) \times (2\sigma^2 /(\mu_1 - \mu_2)^2 )$

nơi thay đổi dựa trên những mong muốn và lỗi. $f(\alpha, \beta)$ $\alpha$ $\beta$

Tuy nhiên, do sự sai lệch của phân phối, việc phân tích kết quả chính sẽ dựa trên các cấp bậc (phương pháp không tham số như thử nghiệm Mann Whitney U).

Là lược đồ này có thể được hỗ trợ bởi các tác giả trong tài liệu thống kê, hoặc các ước tính kích thước mẫu không tham số nên được thực hiện (và chúng sẽ được thực hiện như thế nào)?

Suy nghĩ của tôi là, để dễ tính toán, có thể chấp nhận thực hành ở trên. Xét cho cùng, ước tính kích thước mẫu chỉ là như vậy - ước tính đã tạo ra một số giả định - tất cả đều có khả năng hơi (hoặc rất!) Không chính xác. Tuy nhiên, tôi tò mò muốn biết người khác nghĩ gì, và đặc biệt để biết liệu có bất kỳ tài liệu tham khảo nào để hỗ trợ cho lý luận này không.

Rất cám ơn sự giúp đỡ.

nonparametric sample-size

— pmgjones
nguồn

Câu trả lời:

Nghe có vẻ tinh ranh với tôi. Các phương pháp phi tham số hầu như luôn liên quan đến nhiều mức độ tự do hơn các phương pháp tham số và do đó cần nhiều dữ liệu hơn. Trong ví dụ cụ thể của bạn, thử nghiệm Mann-Whitney có công suất thấp hơn thử nghiệm t và do đó cần nhiều dữ liệu hơn cho cùng công suất và kích thước được chỉ định.

Một cách đơn giản để thực hiện tính toán kích thước mẫu cho bất kỳ phương pháp nào (không tham số hoặc theo cách khác) là sử dụng phương pháp bootstrap.

— Rob Hyndman
nguồn

Tôi đồng ý với bạn, mặc dù hầu hết các tính toán kích thước mẫu được thực hiện khi nghĩ ra RCT đều dựa trên các mô hình tham số. Tôi thích cách tiếp cận bootstrap, nhưng có vẻ như rất ít nghiên cứu dựa vào nó. Tôi chỉ tìm thấy những giấy tờ đó có thể là thú vị: bit.ly/djzzeS , bit.ly/atCWz3 , và điều này đi theo hướng ngược lại bit.ly/cwjTHe cho cân đo sức khỏe.

— chl

Tôi đồng ý về cách tiếp cận bootstrap. Nhưng quyền lực không phải là một chức năng của mức độ tự do. Trong nhiều trường hợp, bao gồm cả trường hợp này, thử nghiệm Mann-Whitney thường có sức mạnh lớn hơn thử nghiệm t. Xem tbf.coe.wayne.edu/jmasm/sawilowsky_misconceptions.pdf . Nói chung, sức mạnh của một thử nghiệm tham số là tốt khi các giả định tham số là đúng nhưng có thể thấp hơn - đôi khi rất quyết liệt - khi các giả định đó bị vi phạm, trong khi các thử nghiệm phi đo lường tốt vẫn duy trì sức mạnh của chúng.

— whuber

@RobHyndman - rất tiếc khi đào một chủ đề cũ từ 6 năm trước, nhưng tôi tự hỏi liệu bạn có thể cung cấp một tài liệu tham khảo cho câu cuối cùng của bạn không. Làm cách nào tôi có thể sử dụng phương pháp bootstrap để tính toán kích thước mẫu? Tôi giả sử ở đây rằng tôi chưa thu thập dữ liệu (vì tôi đang cố gắng tìm ra bao nhiêu để thu thập), nhưng tôi biết sức mạnh tôi muốn, mức ý nghĩa và kích thước hiệu ứng tôi muốn phát hiện. Cảm ơn!

— David White

Được rồi, tôi đoán điều này chỉ có thể hoạt động nếu bạn có một nghiên cứu sơ bộ để lấy mẫu lại. Đối với một nghiên cứu lần đầu tiên không có kiến thức trước, có vẻ tốt nhất để tính kích thước hiệu ứng từ phân phối bình thường (hoặc từ một phân phối khác nếu lý thuyết cho thấy dữ liệu nên được phân phối theo cách đó) và thêm một chút vào tài khoản cho tính phi quy tắc có thể. Khi bạn có một nghiên cứu, bạn có thể sử dụng tăng tốc để tính kích thước mẫu để phát hiện các kích cỡ hiệu ứng khác nhau trong các nghiên cứu tiếp theo. Bạn thậm chí có thể điều chỉnh một đường cong kích thước hiệu ứng so với n dựa trên bootstrapping một vài giá trị của n.

— David Trắng

Một số người dường như sử dụng khái niệm về Hiệu quả tương đối tiệm cận (IS) của Pitman để làm tăng kích thước mẫu thu được bằng cách sử dụng công thức cỡ mẫu cho xét nghiệm tham số. Trớ trêu thay, để tính toán nó, người ta phải giả sử phân phối lại ... xem ví dụ: Cỡ mẫu cho thử nghiệm Mann-Whitney U Có một số liên kết ở cuối bài viết cung cấp con trỏ để đọc thêm.

— psj
nguồn