Sự khác biệt quan trọng giữa các thử nghiệm giải thích và thực dụng không liên quan đến việc liệu một thử nghiệm có tạo ra thông tin hữu ích hay không . Thay vào đó, đó là những gì sử dụng thông tin đó cụ thể: các thử nghiệm thực dụng là những mục tiêu nhắm thẳng vào sự hữu ích trị liệu trong phòng khám.
Tính liên tục của Thuyết thực dụng được Schwartz và Lellouch đề xuất lần đầu tiên trong một bài báo năm 1967 có tựa đề " Thái độ giải thích và thực dụng trong các thử nghiệm trị liệu " trong Tạp chí Dịch tễ học lâm sàng và được các nhà phát triển Precis-2 trích dẫn. Trong bài viết này, các tác giả trình bày hai kịch bản thử nghiệm kiểm soát ngẫu nhiên thử nghiệm trong bối cảnh chống ung thư, một loại thuốc chuẩn bị cho xạ trị so với xạ trị đơn thuần. Thuốc được dùng 30 ngày trước khi xạ trị để làm cho bệnh nhân nhạy cảm với tác động của bức xạ.
Thuốc trong 30 ngày sau khi xạ trị được thử nghiệm trong 30 ngày chờ đợi cộng với xạ trị
Thuốc trong 30 ngày sau khi xạ trị được thử nghiệm chống lại phóng xạ một mình ngay lập tức
Kịch bản đầu tiên, mà họ mô tả là giải thích cung cấp "thông tin về tác động của thành phần chính", trong khi kịch bản thứ hai, được mô tả là thực dụng "so sánh hai phương pháp điều trị phức tạp trong điều kiện thực tế".
Schwartz và Lellouch cho một ví dụ phân biệt thử nghiệm giải thích và thực dụng: một thử nghiệm ngẫu nhiên mà hai thuốc giảm đau của cấu trúc phân tử rất giống nhau được so sánh trên cơ sở "equimolecular" là giải thích bởi vì nó được quan tâm ảnh hưởng tương đối của các loại thuốc dựa trên cùng một liều lượng; ngược lại, hai thuốc giảm đau có cấu trúc hoàn toàn khác nhau có "mức độ quản trị tối ưu" khác nhau được nghiên cứu tốt nhất bằng cách sử dụng một thiết kế thực tế, nhằm so sánh hiệu quả tối ưu của từng phương pháp điều trị.
Các tác giả tóm tắt:
Sự so sánh giữa hai phương pháp điều trị là một vấn đề được chỉ định không đầy đủ ngay cả trong các đặc điểm vượt trội của nó. Nó có thể ám chỉ một trong ít nhất hai loại vấn đề về cơ bản là khác nhau.
Loại đầu tiên tương ứng với một cách tiếp cận giải thích, nhằm mục đích hiểu . Nó tìm cách khám phá liệu một sự khác biệt tồn tại giữa hai phương pháp điều trị được chỉ định bởi các định nghĩa nghiêm ngặt và thường đơn giản. Tác dụng của chúng được đánh giá theo các tiêu chí có ý nghĩa về mặt sinh học và chúng được áp dụng cho một nhóm bệnh nhân được xác định khá tùy tiện, nhưng có thể tiết lộ bất kỳ sự khác biệt nào có thể tồn tại. Các thủ tục thống kê được sử dụng trong việc xác định số lượng đối tượng và trong việc đánh giá kết quả nhằm mục đích giảm xác suất sai sót của loại thứ nhất và thứ hai.
Loại thứ hai tương ứng với một cách tiếp cận thực dụng, nhằm mục đích quyết định . Nó tìm cách trả lời câu hỏi - chúng ta nên chọn phương pháp nào trong hai phương pháp điều trị? Định nghĩa của các phương pháp điều trị là linh hoạt và thường phức tạp; nó tính đến các phương pháp điều trị phụ trợ và khả năng rút tiền. Các tiêu chí theo đó các tác động được đánh giá có tính đến lợi ích của bệnh nhân và chi phí theo nghĩa rộng nhất. Nhóm bệnh nhân được xác định trước là kết quả của thử nghiệm sẽ được ngoại suy. Các thủ tục thống kê nhằm mục đích giảm xác suất sai sót của loại thứ ba (ưu tiên xử lý kém hơn); xác suất lỗi của loại thứ nhất là 1.0.
Schwartz, D. và Lelluch, J. (1967). Thái độ giải thích và thực dụng trong các thử nghiệm điều trị . Tạp chí Dịch tễ học lâm sàng , 20: 637 Mạnh648.