Sự khác biệt giữa hiệu quả và hiệu quả trong việc xác định lợi ích của trị liệu 'A' với điều kiện 'B' là gì?

Bối cảnh của câu hỏi này nằm trong khuôn khổ sức khỏe tức là xem xét một hoặc nhiều liệu pháp trong điều trị bệnh. Dường như các nhà nghiên cứu thậm chí cũng tôn trọng lẫn lộn các từ ngữ hiệu quả và hiệu quả , sử dụng các từ ngữ thay thế cho nhau.

• Làm thế nào người ta có thể nghĩ về hiệu quả so với hiệu quả theo cách có thể giúp loại bỏ nhầm lẫn?
• Loại thiết kế nghiên cứu nào sẽ phù hợp nhất trong việc xác định cả hai loại kết quả?
• Có bất kỳ ấn phẩm tạp chí có thẩm quyền, sách, hoặc từ điển web có thể giúp tôi?

Tôi không phải là chuyên gia của lĩnh vực này trong các nghiên cứu dịch tễ học, nhưng dường như hiệu quả của tôi có liên quan đến hiệu quả quan sát được trong một môi trường có kiểm soát, như một thử nghiệm ngẫu nhiên có kiểm soát, trong khi hiệu quả có liên quan nhiều hơn đến kết quả lớn hơn hoặc các yếu tố môi trường (có khả năng không quan sát hoặc không bị thao túng trong RCT), do đó nó có phạm vi rộng hơn. Ít nhất, tôi thường nghe nói về các nghiên cứu về hiệu quả chi phí trong kinh tế dược học và hiệu quả điều trị (ví dụ, khi so sánh hai nhánh điều trị).

Trích dẫn bài viết này Hiệu quả, hiệu quả, hiệu quả ,

• hiệu quả là "mức độ mà một loại thuốc có khả năng mang lại hiệu quả như mong muốn trong các trường hợp lý tưởng, chẳng hạn như trong một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên"
• hiệu quả là "mức độ mà một loại thuốc đạt được hiệu quả dự định của nó trong môi trường lâm sàng thông thường"

Đối với các tài liệu tham khảo khác, tôi khuyên bạn nên bắt đầu với Cạm bẫy của các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên về hiệu quả và hiệu quả từ Helena C Kraemer ( Schizophrenia Bulletin 26 (3), 2000) và các tài liệu tham khảo trong đó. Ví dụ, người ta đọc rằng "hiệu lực và hiệu quả là hai thái cực trái ngược nhau đối với sự liên tục đa chiều phức tạp của việc ra quyết định trong thiết kế nghiên cứu".

Ghi chú

Trở về từ hội nghị châu Âu lần thứ 13 của ISPOR , tôi đã nghe nói rằng Liên đoàn Công nghiệp và Hiệp hội Dược phẩm Châu Âu ( EFPIA ) cho rằng hiện đã có thỏa thuận về các định nghĩa sau:

• hiệu quả tương đối có thể được định nghĩa là mức độ can thiệp có lợi hơn hại, trong các trường hợp lý tưởng, so với một hoặc nhiều biện pháp can thiệp thay thế;
• hiệu quả tương đối có thể được định nghĩa là mức độ can thiệp có lợi hơn hại so với một hoặc nhiều lựa chọn thay thế để đạt được kết quả mong muốn khi được cung cấp trong các trường hợp thông thường về thực hành chăm sóc sức khỏe.

Một từ điển tiêu chuẩn, nhưng không hoàn toàn trực tuyến, là Từ điển dịch tễ học được tài trợ bởi Hiệp hội dịch tễ học quốc tế . Phiên bản mới nhất là phiên bản thứ năm, nhưng phiên bản thứ tư dường như là một phần mới nhất có sẵn trực tuyến thông qua Amazon . Bạn muốn nhìn vào p57-8. Nó nói rằng sự khác biệt giữa hiệu quả, hiệu lực và hiệu quả là do Archie Cochrane trong cuốn sách năm 1972 Hiệu quả và hiệu quả: phản ánh ngẫu nhiên về các dịch vụ y tế , phần lớn có sẵn trên Google Sách .

Tôi sẽ không trích dẫn quá nhiều từ trên để tránh vi phạm bản quyền. Tôi sẽ chỉ lưu ý rằng mặc dù Từ điển nói, "lý tưởng nhất là việc xác định hiệu quả dựa trên kết quả của thử nghiệm ngẫu nhiên có kiểm soát" (chữ in nghiêng), bạn cần các phương pháp ước lượng biến công cụ để xác định hiệu quả nếu không tuân thủ đáng kể.

Các thuật ngữ này không thể thay thế cho nhau và có ý nghĩa cụ thể.

Hiệu quả là khả năng can thiệp có tác động lên một điểm đánh dấu cụ thể liên quan đến một tình trạng mà không nhất thiết phải liên quan đến bệnh nhân. Nghiên cứu được thực hiện trong các điều kiện kiểm soát cao với những người tham gia tuân thủ cao. Các thử nghiệm lâm sàng đánh giá hiệu quả cũng được gọi là thử nghiệm giải thích hoặc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I hoặc II.

Hiệu quả là khả năng can thiệp có tác dụng có ý nghĩa đối với bệnh nhân trong điều kiện lâm sàng bình thường. Hiệu quả đo thử nghiệm lâm sàng cũng được gọi là thử nghiệm thực tế hoặc thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III hoặc IV.

Một nơi mà tôi đã thấy điều này xuất hiện là trong các cuộc thảo luận về việc sử dụng phân tích "ý định điều trị" so với phân tích cố gắng đạt được "hiệu quả" của một điều trị trong các thí nghiệm với sự tuân thủ không hoàn hảo. Xem bài viết Wikipedia về "ý định điều trị" ( liên kết ), bao gồm một số tài liệu tham khảo.

Trong một thử nghiệm kiểm soát ngẫu nhiên ngẫu nhiên có sự không tuân thủ, ý định điều trị ước tính chỉ kiểm tra sự khác biệt giữa những người được chỉ định điều trị và kiểm soát. Tuy nhiên, sự không tuân thủ có nghĩa là một số người được chỉ định điều trị có thể đã không thực sự dùng nó và một số người được chỉ định nằm trong nhóm kiểm soát có thể đã thực sự được điều trị. Nếu vậy, ý định điều trị ước tính có thể làm giảm hiệu quả điều trị trung bình sẽ đạt được là tất cả các thành viên của dân số đang nghiên cứu để thực sự tiến hành điều trị.

Khi loại không tuân thủ này có mặt, nhà phân tích có quyết định đưa ra. Cô ấy có thể quyết định chỉ đơn giản là thực hiện ý định điều trị phân tích, chứng minh điều đó bằng cách nói rằng trong thế giới thực, chúng tôi không thể kiểm soát sự tuân thủ và vì vậy ý ​​định điều trị phân tích là "thực tế" hơn khi ước tính điều gì sẽ xảy ra khi điều trị này được chấp thuận để sử dụng lâm sàng. Tôi đã thấy điều này được gọi là một phân tích về "hiệu quả" của một điều trị. Hoặc, cô ấy có thể sử dụng một số phương pháp điều chỉnh để cố gắng hiểu xem những người thực sự điều trị khác với những người không điều trị như thế nào. Cô ấy có thể biện minh cho điều này bằng cách nói rằng những gì chúng tôi thực sự quan tâm muốn biết là sinh học (trong trường hợp thử nghiệm y tế) "hiệu quả" của việc điều trị, và để làm như vậy,

Vấn đề để phân tích hiệu quả sinh học là, "loại phương pháp điều chỉnh" nào là hợp lệ? Theo tôi hiểu, tình trạng hiện tại của nghệ thuật là xem một thử nghiệm với sự không tuân thủ là một vấn đề về biến công cụ, la Angrist, Imbens và Rubin (1996) ( liên kết gated ), hay nói chung hơn là xem vấn đề theo "Phân tầng nguyên tắc", a la Frangakis và Rubin (2002) ( liên kết gated). Do đó, tính ngẫu nhiên đóng vai trò là một công cụ xác định hiệu quả "hiệu quả" đối với ít nhất một số quần thể nhất định --- cụ thể là, những người sẽ tuân thủ điều trị hoặc chỉ định kiểm soát. Ngoài ra, người ta có thể áp đặt một mô hình nghiêm ngặt hơn để xác định hiệu quả hiệu quả, nhưng sau đó người ta có thể tự hỏi, tại sao bạn lại bận tâm làm một thí nghiệm ngẫu nhiên ngay từ đầu?

Hiệu quả liên quan đến kết quả của một chương trình chăm sóc sức khỏe nhất định trong một môi trường được xác định chặt chẽ, chẳng hạn như thử nghiệm lâm sàng phóng xạ (RCT), trong đó các patiens giống nhau trong tất cả các hiệp phương sai nhưng các phương pháp điều trị được chọn ngẫu nhiên. Hiệu quả được liên kết với khái niệm về hiệu lực nội bộ: thông thường RCT có hiệu lực nội bộ cao, vì giao thức nghiên cứu loại trừ ở những bệnh nhân ghi danh có bệnh lý đặc biệt và bao gồm tất cả các thủ tục được bệnh nhân trải qua.

Hiệu quả liên quan đến thực hành lâm sàng bình thường (như một nhận thức, một định nghĩa về thực hành lâm sàng bình thường vẫn còn thiếu, vì nó thường xảy ra khi một phẩm chất định tính bước vào một môi trường định lượng, như dịch tễ học hoặc thống kê sinh học). Trong thực hành lâm sàng bình thường, bệnh nhân có thể tuân thủ kém với liệu pháp quy định, có hàng tấn bệnh đi kèm, không thay đổi lối sống, tiếp tục hút thuốc hoặc ăn đồ ăn vặt; tất cả các tính năng này có khả năng làm giảm hiệu quả đối với tình trạng sức khỏe của bệnh nhân có trong RCT. Hiệu quả liên quan đến khái niệm về tính hợp lệ bên ngoài, trong đó đề cập đến các bệnh nhân được các bác sĩ đến thăm trong thực hành hàng ngày của họ. Về mặt chính sách công nhắm vào các lĩnh vực chăm sóc sức khỏe, hiệu quả được coi là quan trọng hơn hiệu quả, trong đó hiệu quả phản ánh những gì xảy ra trong thế giới thực.

Hiệu quả đang tạo ra sản lượng ở mức cao nhất trong khi hiệu quả đang đáp ứng các mục tiêu của việc ủy ​​thác bằng cách sử dụng đầu vào một cách hiệu quả để đáp ứng nhu cầu của khách hàng. Sau đó chuyển giao trong điều kiện y tế. Nó sẽ giống nhau!